На днях в рамках мультидисциплинарного взаимодействия с Центром профилактики и лечения опухолей Университета Сунь Ятсена, Институт детской гематологии Nanfang-Chunfu GoBroad успешно провел забор и трансплантацию аутологичных гемопоэтических стволовых клеток у пациента с атипичной тератоидно-рабдоидной опухолью (AT/RT) в возрасте всего 1 года и 10 месяцев и весом лишь 8,9 кг.

Это не только самый маленький по весу пациент, которому Институт детской гематологии Nanfang-Chunfu GoBroad провел аутологичный забор, но и важный шаг в развитии индивидуального лечения младенцев с агрессивными опухолями.

Мультимодальная терапия преодолевает барьеры в лечении редких опухолей головного мозга

AT/RT — это редкая и высокозлокачественная эмбриональная опухоль центральной нервной системы, встречающаяся преимущественно у детей младше 3 лет. Она характеризуется быстрым прогрессированием и неблагоприятным прогнозом. Традиционное лечение обычно включает комбинацию операции, лучевой терапии и химиотерапии. Однако из-за негативного влияния облучения на развитие нервной системы у детей  раннего возраста в последние годы в центре внимания исследователей постепенно оказывается высокодозная химиотерапия в сочетании с аутологичной трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток (HDC-ASCR) для замедления или замены лучевой терапии.

После диагностики AT/RT пациент прошел 4 цикла стандартной химиотерапии (CTX + CBP + VCR/VIP) в Центре профилактики и лечения опухолей Университета Сунь Ятсена, что привело к значительному уменьшению объема опухоли. Результаты обследования показали, что ребенок готов к трансплантации. Чтобы избежать повреждений от облучения и закрепить эффект химиотерапии, команда профессора ЧЖАН Ичжо приняла решение комбинировать высокодозную химиотерапию и аутологичную трансплантацию стволовых клеток. Из-за малого веса пациента требовалась опытная команда по забору клеток, и ребенок был переведен в Институт детской гематологии Nanfang-Chunfu GoBroad.

Индивидуальная стратегия мобилизации преодолевает болевую точку, связанную с низким весом пациента

При госпитализации вес пациента составлял всего 8,9 кг, что значительно ниже безопасного диапазона для стандартного забора, что потребовало от команды особого подхода к планированию процедур и мер безопасности.

Трансплантационная команда Института детской гематологии Nanfang-Chunfu GoBroadразработала индивидуальную комбинированную схему лечения с учетом показателей крови, веса и чувствительности к препаратам. На 10-й день мобилизации был проведен забор стволовых клеток, при этом общий объем обработанной крови составил 6862 мл. В результате уже за один забор удалось извлечь необходимое для трансплантации количество клеток CD34⁺ (3,59×10⁶/кг). Во время забора не возникло таких осложнений, как гипотензия, электролитный дисбаланс или гипокальциемические судороги. После операции показатели свертываемости крови быстро нормализовались, и весь процесс прошел безопасно и успешно.

С 2018 года в Институте детской гематологии Nanfang-Chunfu GoBroad проведён забор и мобилизация стволовых клеток у 344 детей дошкольного возраста, включая 76 случаев у детей в возрасте 2 лет и младше. Среди них были как здоровые доноры, так и пациенты с солидными опухолями и гематологическими заболеваниями. Благодаря междисциплинарному взаимодействию команда постоянно оптимизирует схемы мобилизации и забора для детей младшего возраста с низким весом, накапливая ценный практический опыт и способность к экстренному реагированию. Это обеспечивает надёжную основу для проведения сложных процедур забора стволовых клеток.

Первые результаты: безопасная трансплантация способствует выздоровлению пациентов

После успешного забора стволовых клеток согласно плану пациент продолжил получать два цикла консолидирующей химиотерапии. После восстановления показателей крови он перешел на этап высокодозной химиотерапии с последующей аутологичной трансплантацией. В процессе трансплантации у ребенка не наблюдалось тяжелого мукозита или органной токсичности. На +13 день зафиксировано приживление тромбоцитов, на +14 день — нейтрофилов и эритроцитов, а на +18 день пациент был выписан, что подтвердило первые положительные результаты лечения

Данный случай успешного проведения высокодозной химиотерапии без применения лучевой терапии не только предоставил ребенку критически важное окно для восстановления, но и продемонстрировал профессионализм специалистов Института детской гематологии Nanfang-Chunfu GoBroad в области сопроводительной терапии, профилактики и контроля осложнений при детских трансплантациях.

На каждом этапе — от забора и инфузии до ухода — команда продемонстрировала эффективную систему операционных процедур и междисциплинарное взаимодействие. Это позволило обеспечить возможность лечения для детей младшего возраста с агрессивными опухолями и накопить ценный опыт для дальнейшего развития индивидуальной терапии сложных случаев.

Непрерывный прогресс для спасения детей с редкими заболеваниями

Институт детской гематологии Nanfang-Chunfu GoBroad неизменно придерживается принципа «Жизнь превыше всего», активно изучая более точные и индивидуальные стратегии лечения тяжелых детских заболеваний. Особое внимание уделяется разработке протоколов терапии стволовых клеток для детей младшего возраста с агрессивными опухолями, где интегрируются передовые технологии и клинический опыт для совершенствования системы лечения при редких патологиях.

В будущем Институт продолжит укреплять сотрудничество с медицинскими центрами в Китае и за рубежом в рамках мультидисциплинарного подхода, повышая комплексные возможности диагностики и лечения сложных заболеваний. Это откроет новые шансы на «второе рождение» для большего числа детей с редкими заболеваниями.

Мнение специалиста

Атипичная тератоидно-рабдоидная опухоль (АТ/RT) — это редкая высокозлокачественная эмбриональная опухоль центральной нервной системы, составляющая 1–2% от всех опухолей головного мозга у детей. Более 90% случаев АТ/RT диагностируются у детей младше 3 лет, и на эту возрастную группу приходится около 20% всех детских опухолей головного мозга. У 20-40% пациентов на момент первичной диагностики уже отмечается диссеминация/метастазирование опухоли. Общая 5-летняя выживаемость (OS) составляет лишь около 30%, а медиана выживаемости — 12–17 месяцев.

Из-за высокой морфологической вариабельности, крайней агрессивности, быстрого клинического прогрессирования и крайне неблагоприятного прогноза, на сегодняшний день не существует стандартизированной схемы лечения АТ/RT ни в одной стране. Большинство экспертов считают, что мультимодальный подход, включающий хирургическое вмешательство, химио- и лучевую терапию, может в определенной степени улучшить прогноз. Несмотря на то, что комбинированное лечение (операция, облучение и химиотерапия) повысило общую выживаемость, лучевая терапия у детей раннего возраста может вызвать тяжелые неврологические осложнения, что делает разработку стандартных протоколов особенно сложной.

Многочисленные исследования показывают, что высокодозная химиотерапия с аутологичной трансплантацией стволовых клеток (HDC-ASCR) может быть эффективна у пациентов младше 3 лет при наличии остаточной опухоли/метастазов и чувствительности к химиотерапии (уменьшение объема опухоли >50% после неоадъювантной терапии) [1–3]. Поэтому для таких пациентов все чаще применяют HDC-ASCR как альтернативный вариант лечения, позволяющую отсрочить или избежать лучевой терапии ЦНС. Выбор высокодозных химиопрепаратов обусловлен их способностью достигать более высокой концентрации в тканях мозга, преодолевать резистентность опухоли к препаратам и в конечном итоге повышать выживаемость.