В престижном журнале «Leukemia» опубликован промежуточный анализ исследования I/II фазы CAR-T молекулы C-типа лектин-подобной молекулы 1 (CLL1) для лечения R/R-AML у детей (NCT03222674). Работа проведена под руководством Южного института (детской) гематологии им. Чуньфу при Исследовательском центре GoBroad （гематология）в провинции Гуандун в сотрудничестве с командой специалистов со стороны Женского и детского медицинского центра г. Гуанчжоу. Исследование, обнаруживая эффективность и безопасности метода лечения, является первым многоцентровым клиническим по данному направлению, и имеет важное значение.

Согласно исследованию, CLL1 CAR-T для лечения R/R-AML у детей демонстрирует желательную таргетную способность и обнадеживающую эффективность, а также хорошо переносится с контролируемыми побочными эффектами, что делает его безопасным и эффективным вариантом терапии с перспективным клиническим применением. Однако предтварительные результаты не обеспечивают конечное излечение, и последующая переходная allo-HSCT может оказаться более эффективной.

По промежуточным результатам исследования, проф. ЛИ Чуньфу отметил, что CLL1 CAR-T имеет высокую эффективность и в целом надежный профиль безопасности у детей с R/R-AML. Стоит отметить, что CAR-T может привести к излечению некоторых пациентов, но для большинства пациентов CAR-T является средством снижения опухолевой нагрузки. После прохождения лечения CLL1 CAR-T пациенты с трансплантационными заболеваниями должны попытаться перейти к аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (allo-HSCT), чтобы снизить частоту рецидивов и повысить процент излечения.

С точки зрения механизма действия, AML является поражением на уровне стволовых клеток, а с теоретической точки зрения, химиотерапия, иммунотерапия и другие средства обычно трудно полностью вылечить рецидив рефрактерной болезни, пациентам нужен пожизненно устойчивый антилейкемический эффект, и это осуществляется олько при помощи HSCT.