APBMT 2026 | Команда доктора У Тун представила долгосрочные результаты алло-ТГСК с режимом VP16/BU/Flu у пациентов с ГЛГ

С 1 по 4 октября 2026 года в Маниле (Филиппины) состоялась 31-я ежегодная конференция Азиатско-Тихоокеанской группы по трансплантации крови и костного мозга (Asia-Pacific Blood and Marrow Transplantation Group, APBMT 2026).

Исследование команды доктора У Тун из Пекинской больницы GoBroad Boren, входящей в GoBroad Healthcare Group, под названием «A Single-Center Report on allo-HSCT for HLH Using the VP16/BU/Flu Conditioning Regimen» было отобрано для представления в формате электронного постера.

Работа посвящена оценке применимости и долгосрочных результатов аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (алло-ТГСК) с использованием режима кондиционирования VP16/BU/Flu у пациентов с первичным, рефрактерным или рецидивирующим гемофагоцитарным лимфогистиоцитозом (ГЛГ).

Информация об исследовании

Название: A Single-Center Report on allo-HSCT for HLH Using the VP16/BU/Flu Conditioning Regimen

Первый автор: ЛЮ Чжаньсян
Автор для корреспонденции: У Тун
Учреждение: Пекинская больница GoBroad Boren, GoBroad Healthcare Group
Формат представления: Электронный постер

Актуальность

Гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз (ГЛГ) — редкий, потенциально жизнеугрожающий гипервоспалительный синдром.

Алло-ТГСК является важным методом лечения пациентов с первичным ГЛГ, а также с рефрактерным или рецидивирующим течением заболевания. При этом единый общепринятый стандарт режима кондиционирования перед трансплантацией пока не установлен.

Методы

В одноцентровое исследование были включены пять пациентов с первичным, рефрактерным или рецидивирующим ГЛГ, которым проводилась алло-ТГСК после кондиционирования по схеме VP16/BU/Flu.

Режим кондиционирования включал этопозид (VP16) в дозе 300 мг/м² в дни 1–3, бусульфан (BU) в дозе 0,8 мг/кг каждые шесть часов в дни 1–3 и флударабин (Flu) в дозе 30 мг/м² в дни 1–5.

Для профилактики реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ) применялась комбинация циклоспорина А (CSA), микофенолата мофетила (MMF), короткого курса метотрексата (MTX) и антитимоцитарного глобулина (ATG).

Результаты

В исследование вошли пять пациентов в возрасте от 17 до 52 лет: четверо мужчин и одна женщина.

У двух пациентов был диагностирован первичный ГЛГ, обусловленный патогенными вариантами генов LYST и UNC13D соответственно. У трёх пациентов отмечался рефрактерный ГЛГ, связанный с инфекцией вируса Эпштейна — Барр (ВЭБ).

На момент трансплантации у двух пациентов с первичным ГЛГ заболевание находилось в стабильном состоянии, тогда как у трёх пациентов с ВЭБ-ассоциированным ГЛГ сохранялась активность заболевания.

Донорами выступили полностью HLA-совместимый родственный донор (1 случай), полностью HLA-совместимый неродственный донор (1 случай) и гаплоидентичные доноры (3 случая).

У четырёх пациентов было достигнуто успешное приживление трансплантата и восстановление кроветворения. Приживление нейтрофилов происходило на +11–+19-й день, тромбоцитов — на +10–+19-й день после трансплантации.

У всех четырёх пациентов отмечалась острая РТПХ лёгкой степени с поражением кожи, кишечника или печени. Случаев острой РТПХ средней или тяжёлой степени зарегистрировано не было.

Среди других осложнений отмечались инфекция мочевыводящих путей в сочетании с камнями мочеточника (1 случай), ЦМВ-виремия (1 случай), геморрагический цистит (2 случая) и некроз головки бедренной кости (1 случай).

Один пациент умер вследствие тромбоэмболии лёгочной артерии на −1-й день, до инфузии гемопоэтических стволовых клеток.

Остальные четыре пациента оставались живы на момент последнего наблюдения, продолжительность которого составила 84–96 месяцев. Рецидивов ГЛГ за период наблюдения зарегистрировано не было.

Заключение

Результаты одноцентрового исследования свидетельствуют о том, что режим кондиционирования VP16/BU/Flu может рассматриваться как один из возможных подходов к подготовке отдельных пациентов с первичным, рефрактерным или рецидивирующим ГЛГ к алло-ТГСК.

Длительное отсутствие рецидивов у четырёх пациентов представляет клинический интерес. Вместе с тем небольшой размер выборки указывает на необходимость дальнейших исследований для оценки безопасности и эффективности данного режима.