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由高博医学（血液病）广东研究中心南方春富（儿童）血液病研究院作为牵头单位、携手广州市妇女儿童医疗中心团队合作开展的C型凝集素样分子1 (CLL1) CAR-T治疗儿童R/R-AML的Ⅰ/Ⅱ期研究（NCT03222674）中期分析数据全文发表于国际权威期刊Leukemia杂志，疗效和安全性结果令人鼓舞。这是该领域首个发表的多中心临床研究报道，具有重要的引领性探索意义。

本研究结果表明，CLL1 CAR-T治疗儿童R/R-AML显示了理想的靶向能力，疗效令人鼓舞，且耐受性良好、不良反应可控，是一种安全有效的治疗选择，临床应用前景广阔。但初步结果显示其无法达到治愈，后续桥接allo-HSCT可能更为有益。

李春富教授指出，从本研究中期分析结果可以看到，CLL1 CAR-T在儿童R/R-AML中有效率高、安全性总体较好。值得强调的是，CAR-T可以使一些患者获得治愈，但对于大部分患者而言，CAR-T是一种降低肿瘤负荷的手段；CLL1 CAR-T治疗后，具备移植条件的患者，都应尽量桥接异基因造血干细胞移植（allo-HSCT），以降低复发率、提升治愈率。

从作用机制的角度，AML是干细胞水平的病变，理论上，化疗、免疫治疗等手段通常都难以彻底治愈复发难治性疾病，患者需要终生持续的抗白血病效果存在，而只有HSCT才能实现。