2021年7月，由高博医学（血液病）北京研究中心北京高博博仁医院潘静主任团队、中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）冯晓明教授团队、同济大学医学院张鸿声教授团队等机构共同完成的“Donor-Derived CD7 Chimeric Antigen Receptor T Cells for T-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia: First-in-Human, Phase I Trial”研究在线发表于Journal of Clinical Oncology（IF=45）（图1）。

图1 研究在线发表于Journal of Clinical Oncology

该项研究不仅证实了供体来源CD7 CAR-T细胞疗法在R/R T-ALL患者中的早期疗效，更显示出研究在该领域的突破与开创价值。

时隔近两年，有关该项研究长期安全性和疗效持久性的2年随访结果，也已出炉：“Long-term follow-up of donor-derived CD7 CAR T-cell therapy in patients with T-cell acute lymphoblastic leukemia”并于近期发表于Journal of Hematology & Oncology（IF=23.168）（图2）。

图2 长期随访结果发表于Journal of Hematology & Oncology

随访结果显示，患者总体反应（ORR）率和完全缓解（CR）率分别为95％（19/20例患者）和85％（17/20例患者）。治疗后24个月的无进展生存（PFS）率和总生存（OS）率分别为36.8％（95％ CI，13.8%～59.8％）和42.3％（95％ CI，18.8%～65.8％），中位PFS和OS分别为11.0（95％ CI，6.7～12.5）个月和18.3（95％ CI，12.5～20.8）个月。

潘静主任指出，目前我们在Ⅱ期研究中调整了治疗方案，已经能看出相应疗效变化：由T细胞功能缺陷引起的并发症发生率大大下降，CD7阳性的复发也开始减少，希望未来能够在这个方向继续发展，最终能够帮助患者实现治愈。