2025年10月17-21日，2025 ESMO年会于德国柏林正式召开。来自中国的三项研究引发国际关注，其中北京大学肿瘤医院/高博医疗集团北京高博医院郭军、盛锡楠教授团队报告的RC48-C016研究：“Disitamab vedotin (DV) plus toripalimab (T) versus chemotherapy (C) in first-line (1L) locally advanced or metastatic urothelial carcinoma (la/mUC) with HER2-expression”同期于《新英格兰医学杂志》（IF-78.5）刊发全文，既是中国泌尿肿瘤领域的重大突破，更是国际泌尿肿瘤领域的里程碑式成果。

该项研究是以抗HER2 ADC药物维迪西妥单抗联合特瑞普利单抗，与常规化疗对照，用于晚期尿路上皮癌的随机对照Ⅲ期临床研究。研究结果显示，维迪西妥单抗联合特瑞普利单抗的联合治疗方案显著延长了患者的PFS期，PFS时间从约6.5个月提高到13.1个月。生存数据分析表明，OS时间也得到了双倍延长，达到31.5个月，客观缓解率则从化疗时代的40%~50%提高到了将近76.1%，主要疗效指标均优于传统化疗。

《新英格兰医学杂志》论文截图

 

这项随机对照Ⅲ期临床研究取得阳性结果后，迅速改变了国内泌尿肿瘤的临床实践。RC48-C016研究在年初获得显著阳性结果，《中国临床肿瘤学会（CSCO）尿路上皮癌诊疗指南（2025版）》已将维迪西妥单抗联合特瑞普利单抗用于晚期尿路上皮癌的一线治疗作为二级推荐。相信随着具体数据的发布和相应适应证的获批，该方案有望成为晚期尿路上皮癌一线治疗的一级推荐，进一步改写国内的诊疗指南。

可以看到，国际上对HER2表达人群的关注和研究开展越来越多，近年来国外HER2相关文献也在逐渐增多，包括HER2表达人群的筛选等方面，特别是最近Nature Review Urology也发表了国外抗HER2治疗的相关综述。基于在本次ESMO年会中获得的广泛认可，这项临床研究取得的良好数据同样会被国际同道吸收和采纳。同时，维迪西妥单抗联合帕博利珠单抗对比化疗用于晚期尿路上皮癌的国际多中心随机对照临床研究也在顺利开展，基于不同人群如果继续获得类似疗效数据，同样会改变欧美的临床实践。