全国院内首方落地高博，国产口服B因子抑制剂为PNH治疗提供新选择

2026年8月31日，高博医疗集团北京高博博仁医院贫血诊疗中心开出盐酸兰诺可泮片（商品名：依适宁®）全国院内首方，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。

盐酸兰诺可泮片于2026年6月获批上市，是国产口服B因子抑制剂。此次全国院内首方在北京高博博仁医院落地，标志着这一新的补体靶向治疗选择正式进入院内临床应用，为符合适应证的PNH患者提供了新的治疗选择。

全国院内首方落地，患者治疗后相关指标改善

首方患者是一名50余岁的女性。2026年4月，患者在一次胃肠炎后出现尿色加深、乏力等症状。当地医院检查发现，其血红蛋白降至80 g/L以上，同时伴有网织红细胞比例升高。经进一步检查，患者被确诊为PNH。

确诊后，患者曾对静脉输注C5补体抑制剂和口服补体通路抑制剂等治疗选择进行了解。盐酸兰诺可泮片获批上市后，患者来到北京高博博仁医院贫血诊疗中心就诊。

经井丽萍主任团队综合评估，患者符合相关用药适应证。2026年7月初，团队首先为其开具院外处方；8月31日患者复诊时，团队为其开出全国院内首方。

接受治疗一个多月后复查，患者血红蛋白由80 g/L以上升至144 g/L，乳酸脱氢酶（LDH）由接近2000 U/L降至正常参考范围，网织红细胞计数亦恢复至正常范围。结合相关实验室指标，提示患者溶血情况及贫血较治疗前有所改善。

同日，井丽萍主任团队还为另一名PNH患者开出盐酸兰诺可泮片处方。该患者5年前被诊断为再生障碍性贫血，后转为经典型PNH。此前接受相关治疗后，血红蛋白曾升至约100 g/L。经专科评估调整治疗方案并接受盐酸兰诺可泮片治疗一个多月后，复查血红蛋白升至150 g/L，贫血相关指标较前改善。

需要说明的是，上述均为个体患者的实际诊疗情况，仅反映患者在专科医生评估和规范治疗下的治疗结果，不代表所有患者均可获得相同疗效。

从静脉输注到口服，PNH治疗选择进一步丰富

PNH是一种罕见的获得性造血干细胞克隆性疾病，已被纳入我国《第一批罕见病目录》。患者由于部分血细胞表面GPI锚连蛋白缺失，对补体介导的破坏更加敏感，可出现持续性血管内溶血、贫血、血红蛋白尿以及血栓等表现。

随着补体靶向药物的发展，PNH治疗逐渐进入更加精准的疾病管理阶段。

此前临床应用较多的C5补体抑制剂主要作用于补体级联反应下游，以抑制补体介导的血管内溶血。盐酸兰诺可泮片则作用于补体替代途径中的B因子，从更上游环节调节补体通路，为PNH治疗提供了新的作用机制选择。

与此同时，盐酸兰诺可泮片采用口服给药，每日两次，与静脉输注类药物相比，在给药方式上有所不同，也为部分需要长期治疗的患者提供了另一种治疗方式。

井丽萍主任表示，PNH患者的疾病表现、既往治疗情况、并发症风险以及长期治疗需求存在个体差异。新的作用机制和给药方式不断进入临床，有助于医生在充分评估的基础上，为患者制定更加个体化的治疗方案。

新药快速进入临床，提升罕见病治疗可及性

创新药获批只是从研发走向临床的第一步，如何尽快完成院内准入、药事评估和临床应用，让真正有需要的患者规范使用，是创新疗法进入真实诊疗场景的重要环节。

作为高博医疗集团旗下以血液病诊疗为特色的医院，北京高博博仁医院长期关注血液系统罕见病及创新治疗进展，并持续完善创新药物从院内评估、准入到临床使用及长期随访的管理流程。

此次盐酸兰诺可泮片全国院内首方落地，从药品获批上市到进入院内临床应用仅两个多月。依托血液病专科诊疗能力、药事管理体系以及研究型医院平台，高博旗下医院进一步推动新治疗选择规范、快速地进入临床。

井丽萍主任表示：“对于PNH这样的罕见病患者而言，治疗选择的增加意味着医生可以结合患者疾病特点、既往治疗情况和长期管理需求，进一步开展个体化治疗。新药进入临床后，规范用药、疗效监测和长期随访同样重要。”

从新药获批到全国院内首方落地，新的治疗选择正加快进入PNH临床实践。未来，高博医疗集团研究型医疗平台将继续关注血液系统罕见病领域的诊疗创新，推动具有临床价值的创新治疗规范进入真实诊疗场景，为患者提供更多个体化治疗选择。